北京协和医学院教授蒋澄宇表示，随着全球首个非罕见病领域小核酸药物英克司兰的成功获批，核酸药物迎来飞速发展期，医药市场或将进入“核酸药时代”。他表示，核酸药物的研发应用前景广阔。

“近年在我国获批上市的Inclisiran，是基于GalNAc递送载体的小RNA药物，只需每六个月注射一次，未来有可能替代相应靶点的小分子化药和蛋白抗体药。”降脂药Inclisiran每针定价高昂，但依然一针难求，反映出核酸药市场的巨大需求和潜力。

公开资料显示，核酸药物是一种从基因转录后、蛋白质翻译前阶段进行调控的治疗方法。不同于传统的小分子或者单抗药物，核酸药物成分由特定序列的核苷酸构成，利用核酸分子的翻译或调控功能从疾病源头进行干预，与传统药物相比兼具“治标治本”功能。

业内人士表示，核酸药物具有特异性、长效性和高效性等优点，当前进入发展快车道，适应证不断扩展，发展潜力巨大，有望成为第三大类药物。有研究机构统计，综合传染病、慢性病、肿瘤三大领域5种适应症，除去mRNA新冠疫苗以及罕见病核酸药物，到2034年预计国内小核酸药物市场规模将达到千亿元人民币。

上市公司，$悦康药业(sh688658)$通过收购杭州天龙药业，成功进入核酸创新药赛道。公司在核酸药物递送系统等关键技术上进行了系统布局，已获授权10项核酸药物递送系统专利。其中，LNP递送系统是目前唯一经过大规模临床验证的mRNA药物递送系统，为公司在核酸领域的技术实力奠定了坚实基础；$君实生物(sh688180)$创新领域已持续扩展至包括小分子药物、多肽类药物、抗体药物偶联物（ADCs）、双特异性或多特异性抗体药物、核酸类药物等更多类型的药物研发。